截至目前，Moderna共拥有包括疫苗在内的12个项目，涉及感染性疾病、肿瘤、心血管疾病3大领域，其中5个正在美国、欧洲、澳大利亚开展临床试验，其中1个是寨卡mRNA疫苗mRNA-1325。
6月18日，由阿里健康牵头成立不到一个月的中国医药O2O先锋联盟的首个项目在甘肃金昌成功落地。这一举动，被普遍认为是阿里正式切入医疗行业的开始。
万里云的主营业务是开拓远程医学影像诊断、相关远程云医院平台服务平台，以及开展线下第三方医学中心，试图在患者、基层医院、医生专家之间建立一个高效的、专业的远程服务体系。云锋基金最著名的投资案例之一，是参与爱康国宾的私有化进程。2015年，云锋基金向广药白云山投资5医院人民币，成为了当轮融资中广州国资系统之外唯一的战略投资者。动作迅速，业务广泛，从这个角度来看，阿里健康无疑是具备极大潜力以及乐观希望的，但事实上，自阿里入主之后，尽管阿里健康总营业收入一直持续增长，但到目前为止，仍未实现盈利。云锋基金：背后的操盘手 相较于对于阿里健康的大量关注，似乎关注云锋基金的人要更少一些。
别被400家医院吓到：一文细数马云的医疗版图 2017-01-08 06:00 · brenda 一个显而易见的事实是，马云背后的阿里集团进军医疗领域的探索从未停止，并且攻势已愈发明显。唯一关键的是，如此庞大的医疗帝国，最终能否以其预想的形式建立？ 近日，一则《马云拿下400家医院，放言先治病，治好再给钱》的文章再度在网络热传。FDA认为，这些资源的合理使用可以产生一些新的价值。
数据异质性强，对统计方法的要求比传统研究更高。为此，FDA在《新英格兰医学》上发表了一篇文章《真实世界证据——它是什么以及它能告诉我们什么？》（Real-World Evidence — What Is It and What Can It Tell Us？），呼应法案的同时向外界展示FDA自己的考量。RWS是以患者为中心的结局研究，具有以下特点：研究的实施地点以及干预条件为真实的临床实践环境。RWS代表未来研究趋势？RWS是起源于实用性的临床试验，属于药物流行病学的范畴。
二是RWE用于审批仍要遵循严格的科学基础。从科学的角度来说，RCT通过一系列入选排除标准选取一定样本的特定人群，无法确定在真实临床实践中的可推广性，另外出于控制变量的设计，RCT很少获得关于伴随疾病和伴随治疗的信息，并且为了依从研究方案往往采取较多的干预措施，这在临床实践中也不太现实。
RWS vs RCT ：数据的获得方式及研究方法RCT以其对无关变量的控制、极其标准化的结果生成形式和专业化人员的持续监察，在产生科学证据方面拥有巨大优势。而此次FDA在《新英格兰医学》发文也意在澄清两个问题：一是真实世界证据（Real-World Evidence，以下简称RWE）并不等于不采用干预性试验和随机化的试验设计。但FDA认为这些问题是可以尝试解决的，包括建立大规模研究网络，并构建计算化的模型，直接从复杂的数据来源中提取所需的临床特征数据。受试者的选择一般不加特别的限制条件。
相关阅读：真实世界证据 PK 传统研究简单而言，真实世界证据（RWE）是从传统临床科研以外的多个数据集中挖掘出的信息，涉及的数据集有电子病历，医保理赔，疾病登记库，可穿戴设备和移动健康app。最终目的是让研究人员能够利用这些特征数据，按照自己的目的识别和构建研究队列。相对而言，人们往往认为RWE是对于现有临床实践证据的总结、分析和解读，而这些证据由于缺乏预先设计，难以排除诸多干扰因素，也就难以得出更为真实的结论。目前RWS已得到很多医学领域的重视，有些学科已经建立了较为完整的观察性队列、登记和管理型数据库。
更重要的，RWE可以研究不同的治疗场景，医院和医疗系统对治疗效果和结局的影响。大数据将助力RWS或许未来我们可以看到，通过大数据是可以助力真实世界研究的，因为大数据能帮RWS充分掌握研究背景 ，提出有创新性的研究设想和完善的研究设计。
目前RWE最被看好的应用领域是得出不同治疗方案有效性对比，进行因果推理。面对如此多的问题，RWS似乎显得举步维艰，这些急需解决的问题需要后来者解决，以推动RWS的发展。
从成本角度来说，大型传统临床试验的费用水涨船高，但由此获得的临床证据却没有得到相应程度的积累，也就是说，每次审批决策都要重新开展规模相似的临床试验，这意味着成本经济性较差。有专家称，真实世界研究（Real-World Study，以下简称RWS）将是未来研究的趋势，相对随机对照试验（Randomized Controlled Trial，以下简称RCT）而言，RWS的研究范围更广，更具有代表性，能够真实地反映研究的情况。就在上个月，美国国会在官方网站上公布了《21世纪治愈法案（21st Century Cures Act）》（以下简称法案）最终版本， 该法案从提出到一次次修改，再到这次最终版推出，历经两年多时间，终于让这一推动美国未来10年或更长时间内生物医学创新研发、疾病治疗及大健康领域发展的法案落地生根。定制临床研究云平台，加强研究者项目管理水平，通过各方合作提高科研效率，实现数据的实时化、标准化和格式化。在观察性研究中，RWE可以用来生成前瞻性实验（Prospective Trials）的假设，评估干预性实验（Interventional Trials）结果的通用性（generalizability）等。干预措施也如临床实际，并可由患者和医师进行交流而改变干预方法。
以往，传统临床试验是基于特定的患者群和特定的研究环境（不同于真实的临床或居家环境）。RWE可以用于广泛的临床研究，比如观察性研究或者针对特定干预的研究。
因为RWE所依赖数据自身的不确定性，混杂因子的去除是必须的，甚至需要医学统计方法的创新来处理这些不确定性未来几年随着三代测序技术性能的提升，成本还有进一步下降的空间，对于测序深度的选择会更加灵活。
PacBio确定致病性结构变异极具潜质PacBio单分子实时测序是当前应用较为广泛的第三代测序平台之一，它具有超长读长、不需要模板扩增、运行时间较短、直接检测表观修饰位点、较高的随机测序错误等特点。BioRxiv上的文章显示，西班牙裔男性患有Carney 综合征，但临床单基因检测和全基因组测序结果均为阴性。
希望组CEO汪德鹏先生对未来充满信心，过去几年中，我们完成了近千个三代测序项目，与国内知名临床机构和遗传病专家进行研发合作，并且与PacBio建立了战略合作关系，这都将成为我们下一步战略的基础。研究人员利用 PacBio Sequel系统进行了低覆盖度的全基因组测序，共发现了大于50bp的6971个缺失片段和6821个插入片段，通过排查，最终确定了PRKAR1A基因外显子的2184bp杂合子缺失，该基因也正是Carney综合征的致病基因。构建一定规模的三代测序平台，是我们大量合作项目的内在需求，但是，我们并不会把构建测序工厂作为主要目标，而是会全力以赴的专注在三代测序在遗传病诊断领域的应用创新。目前PacBio单分子实时测序技术已应用在基因组组装、转录组测序、甲基化分析和基因组重测序等方面，尤其是在基因组组装和甲基化研究中有着独特的优势。
基因测序是实现精准医疗的有力武器，目前单分子测序平台可以广泛应用于无创产前诊断、肿瘤早期无创诊断、胚胎植入前遗传学筛查、病原体检测和遗传病基因变异检测等。随着技术的发展，2016年第三代测序技术诊断遗传病初显成效，国内从事第三代测序的企业也开始做进一步布局，希望能够全面开启第三代测序技术在精准医学领域的创新应用。
该项目由暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院主导，南加州大学以及北京希望组生物科技有限公司（以下简称希望组）等多家单位共同合作完成。希望组积累了丰富的第三代测序生物信息分析经验，近日，希望组向PacBio采购五台Sequel测序仪，在进一步提高动植物基因组学研究效率之外，还致力于加快其在人类基因组结构变异分析、动态突变疾病检测、全长HLA高分辨率分型技术等方向的研发工作。
第三代测序技术避免了第二代测序读长短的缺点，在临床上具有无需PCR扩增、可直接对单个分子进行测序、样本制备简单、可直接读取RNA序列和包括甲基化在内的DNA修饰等显著优势，近年来逐渐被应用到各大研究中，在人类基因组研究中也获得了重大突破。2016年6月份，Nature Communications杂志发表了第一个亚洲人参考基因组华夏一号。
在过去的2016年，第三代测序获得了完美突破，首次登上了太空，首次完成人类基因组测序，首次确定了二代测序未能检测到的致病性大片段缺失突变，最终确诊了一种罕见遗传病......第三代测序也被Science纳入2016年十大科学突破之一。第三代测序助力遗传病诊断第三代测序技术极大地降低了测序的成本和速度，也越来越得到行业的认可。在该项目中，研究人员利用PacBio公司的SMRT（ Single Molecule, Real Time）三代测序技术，结合BioNano光学图谱分析技术，完成了第一个参考序列级别的亚洲人基因组图谱，对于中国人群基因组学研究、遗传疾病研究、精准医疗应用等领域具有重要科学及临床价值。国内三代测序技术瞄准遗传病诊断 2017-01-06 06:00 · 280144 随着技术的发展，2016年第三代测序技术诊断遗传病初显成效，国内从事第三代测序的企业也开始做进一步布局，希望能够全面开启第三代测序技术在精准医学领域的创新应用。
2016年，PacBio Sequel系统在确定致病性结构变异上展现出了巨大的潜质。这是迄今为止发表的最为连续的人类基因组组装，填补了特异人群参考基因组的空白，并确定了结构变异。
2016年10月份，Nature杂志上的研究显示，国立首尔大学医学院的研究人员运用第三代测序PacBio单分子实时测序技术、GemCodeTM和BioNano等多个平台，对一名韩国人的基因组（AK1）进行从头组装和单倍体型定相信息分析对于强烈反对捐献器官的人，亦可在血缘最近亲属处留存一份署名文件，或向亲属口述其遗愿，亲属必须在其死亡时向医生递交一份拒绝的书面声明。
目前已有15万人注册该网站。英国的捐献率为欧洲最低之一，并且缺乏来自黑人和亚洲群体的捐献者。
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